重度心衰一直是心血管领域的棘手难题，不少晚期患者受限于心脏移植供体紧缺，很难获得有效救治。8月19日，南京大学医学院附属鼓楼医院王东进教授团队完成的一项临床研究长期随访成果登上国际期刊《自然·医学》。研究证实，我国自主研发的iPSC心肌细胞疗法，能够帮助重度心衰患者修复受损心肌，改善心脏功能，为千万心衰患者带来新希望。
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心力衰竭发展到重度阶段，患者心脏心肌细胞大量坏死，即便完成搭桥手术打通血管，已经坏死的心肌也无法自行再生。心脏移植是终末期心衰的重要救治手段，但供体缺口巨大，大量患者等不到合适供体。这项HEAL‑CHF临床研究，就是尝试用实验室培育出来的心肌细胞，补上心脏已经“坏掉”的肌肉组织，实现血管疏通与心肌再生修复的双重疗效。
这也是国家卫生健康委首个备案的iPSC领域随机对照临床研究，同时也是全球规模最大的iPSC心肌细胞治疗重度心衰的随机对照试验。
12个月随访数据显示，接受细胞治疗的患者中，九成病人心脏功能恢复到二级，日常活动胸闷气短的情况明显好转；而只做搭桥的对照组这一比例为60%。在体力上，细胞治疗组患者6分钟步行距离平均提升168.8米，比对照组提升幅度高出近一倍。心脏泵血能力数据也出现明显分化，细胞治疗组心脏每搏输出量有所增加，对照组则出现下降。同时，研究没有观察到肿瘤、恶性心律失常等现象，初步验证了这一疗法的安全可控性。
“搭桥只能疏通血管，却不能把已经坏死的心肌重新长出来。”项目牵头人王东进教授表示，这项研究证明，手术同时植入实验室制备的心肌细胞，可以实现心肌再生修复，有望破解我国心衰患者移植供体不足的现实困境。早在2020年，该团队就完成世界首例该类临床探索，为此次研究打下基础。
不同于需要为每位患者定制的细胞产品，HiCM‑188属于“现货型”细胞药物，可以标准化批量生产储存，做到“药等人”，不用患者漫长等待制备，具备大规模普及的潜力。目前，华润三九与艾尔普再生医学携手推进这款新药的开发，这也是央企首次深度入局iPSC细胞治疗赛道。该疗法已启动Ⅲ期确证性临床试验，在全国多家医院扩大样本开展研究，进一步验证长期效果与安全性，推动前沿科研成果尽快落地临床。
业内专家表示，这项研究虽然样本量有限，但严谨的随机对照设计给出有力的概念验证，标志我国心脏再生医学跻身国际第一梯队。未来，随着更大规模临床试验推进，这一中国原创疗法，有望改变重度心衰现有的治疗格局，造福广大患者。
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